药物监管和批准
政府机构的监管
与功效药品安全已促使大多数政府建立监管机构来监督药品和医疗器械的开发和销售。使用任何药物都有一定程度的不良事件风险。对于大多数药物，风险收益比是有利的;也就是说，使用这种药物所带来的好处远远超过使用它所带来的风险。然而，在一些不幸的情况下，药物造成了相当大的伤害。危害来自含有有毒杂质的药品、存在未被确认的严重不良反应的药品、掺假药品以及假药。由于这些问题，需要有效的药物监管，以确保公众使用药物的安全性和有效性。
公众对药品监管的影响
药品监管的过程随着时间的推移而演变。管理药品销售和开发的法律、监督药品开发和使用的政府监管机构、药品评估委员会、药品信息中心和质量控制实验室已成为生产和开发药品的合作企业的一部分。在一些国家，禁毒法省略或豁免某些领域制药来自监管的活动。例如，一些国家豁免草药或者顺势疗法产品。在其他国家，对毒品进口的管制很少。随着时间的推移，药品法律的范围和赋予监管机构的权力逐渐扩大。在某些情况下，加强禁毒法律是与毒品有关的事件的结果灾难这促使公众要求制定更具限制性的立法，为公众提供更多保护。一个这样的例子发生在20世纪60年代萨力多胺那是用来治疗孕妇晨吐的。沙利度胺在被发现是一种罕见疾病的病原体之前，已经上市好几年了出生缺陷，被称为短肢畸形，开始出现在疫情比例。沙利度胺造成的破坏引起了剧烈的反应，尤其是因为它被认为是一种不必要的药物。
在其他时候，公众认为药品监管和监管当局在批准药品上市方面过于严格或过于谨慎。这种担忧通常与患有严重或危及生命的疾病的人有关，这些人可能从已经被治疗的药物中获益否认市场批准或因监管过于严格而被过度拖延的。有时，政府会通过精简药品法律法规来回应这些担忧。给予快速批准的药物类型的例子有癌症药物和艾滋病药物。把快速批准新药放在首位的监管措施，有时会导致毒性超过公众可接受程度的药物上市。因此，药品监管可能而且很可能会继续处于一种不断变化的状态，当公众认为需要新药时，监管会变得更加宽松，而在发生毒品灾难后，监管会变得更加严格。
药品监管机构的目标和组织
有效的药物管制需要多种功能。重要功能包括(1)安全性评价和功效数据来自动物和临床试验，(2)许可和检验制造业设施和分销渠道，以确保药品不受污染;(3)监测试验药品和上市药品的不良反应;(4)药品促销和广告的质量控制，以确保安全性和有效性声明的准确性。在一些国家，药品监管的所有职能都归一个机构管理。在其他国家，特别是在联邦政府体制下，一些药品监管权力由州政府或省政府承担。
在世界各地，药品监管机构的融资各不相同。许多政府为这类机构提供支持收入来自一般税收基金。这种融资方式背后的理论是共同利益提供安全有效药物的有效法规。在其他国家，这些机构完全由寻求监管批准的制药公司支付的费用来支持。在还有一些国家，药品监管机构的工作是由政府直接支持和用户收费共同支持的。的世界卫生组织(世卫组织)成立了国际专家小组医学负责为国家药品法律法规提出标准建议。
药品审批程序
药物批准程序的设计是为了使安全有效的药物能够上市。各国的药品监管机构都试图依靠药物在动物和人类身上的效果的上市前科学研究，以确定新药是否具有有利的风险收益比。虽然大多数国家要求完成类似类型的上市前研究，但具体法规和指南存在差异。因此,如果制药公司希望在许多国家销售他们的新药，他们可能会面临不同的法规和上市前研究指南所带来的挑战。为了简化药品跨国销售的审批程序，世界卫生组织和许多药品监管机构试图在世界各地的法规之间实现统一。协调旨在使法规和指导方针更加统一，理论上可以通过降低开发和监管审批成本来降低新药的成本。由于每一种新药都与现有的药物有所不同，在监管审查期间可能会出现不可预见的安全性或有效性问题。其中一些问题可能会提示个人监督管理机构需要额外的安全性或有效性研究。因此，就协调条例和准则达成协议可能比看上去的情况更加复杂和难以实现。
以下各节概括地描述了药品在一个国家获得监管部门批准所需的步骤美国．尽管这些描述是基于食品和药物管理局(FDA)的法规和指南，这些要求与许多其他国家的要求相似。
药物的应用
的研究性新药应用程序
制药公司在寻求美国监管机构的批准时，需要提交两份重要的书面文件食品及药物管理局．首先是研究性新药(IND)申请。一种新药的人体研究需要获得IND的批准。临床试验因为新药在上市前是作为开发过程的一部分进行的。这些试验的目的是确定新开发的药物对人体是否安全有效。制药公司向经过挑选的医生提供发育药物，供他们在病人身上进行研究。这些医生招募病人，为他们提供研究药物，评估药物对他们的影响疾病，并记录观察和临床资料。
药物批准和销售需要三个阶段——指定的第1阶段、第2阶段和第3阶段的人类临床研究。第一阶段研究描述了一种新药首次在人类身上使用。这些研究旨在确定药物的药理和药代动力学特征，并评估与增加药物剂量相关的不良反应。第一阶段研究提供了重要的数据以便设计科学合理的第二阶段和第三阶段研究。第一阶段研究通常招募20-200名受试者，他们要么是健康的，要么是患有该药物打算治疗的疾病的患者。二期研究的主要目的是评估药物对所治疗疾病的疗效，但也可能收集一些不良事件或毒性的数据。二期研究通常招募几百名患者。三期研究招募数百至数千名患者，旨在收集有关不良事件和疗效的数据。当这些数据收集和分析后，就可以判断是否应该将药物推向市场，以及是否应该对其使用进行具体限制。IND应包含药物的化学组成和剂型的信息，动物概要药理学毒理学研究，药代动力学数据，以及以前任何临床研究的信息。一般来说，第一阶段协议(对将要进行的试验的描述)比第二阶段和第三阶段的方案更简短，更不详细。
在获得监管部门批准之前，一种药物通常仅限于在正式参加了临床试验的患者中使用临床试验．在某些情况下，一种尚未被批准上市的药物可以提供给患有危及生命的疾病的患者，对他们来说治疗效果不佳替代治疗是可行的。如果患者没有参加任何一项临床试验，药物可以通过所谓的a治疗IND:一种治疗IND，有时被称为同情的使用协议的监管要求与常规IND非常相似。
的新药申请
第二项重要的监管文件要求食品及药物管理局是新药申请(NDA)。NDA包含了FDA要求药品上市批准的所有信息和数据。根据药物的预期用途(一次性使用或长期使用)以及与预期用途相关的风险，INDs的长度可能从数十页到数百页不等。相比之下，nda通常更大、更详细。在某些情况下，它们可以代表几米高的文件堆。基本上，保密协议是一份详细的全面的报告所审查的新药的已知情况。它包含以下技术部分:(1)化学、制造和剂型，(2)动物药理学和毒理学，(3)人类药代动力学和生物利用度，(4)临床试验的综合结果，(5)统计学，和(6)微生物学(抗感染药物或抗病毒药物)。
另一个重要的NDA组成部分是拟议的新药标签。处方药的标签实际上是提供给医疗保健提供者的信息的综合摘要。它包含了制药公司想要对药物的有效性和安全性做出的声明。作为审查过程的一部分，公司和FDA就标签的确切措辞进行谈判，因为这是决定公司在药物上市后可以合法使用的文件。