Atryn

Atryn重组人类、贸易名称抗凝血酶,一个抗凝剂剂用于防止血栓形成——血栓的形成血管这可能阻止或阻碍的流动血,导致一个潜在的威胁生命的条件。Atryn是美国开发的的GTC Biotherapeutics和是第一个使用转基因治疗代理所产生的动物(动物的基因组已被改变的基因从另一个物种)获得批准用于人类。批准的药物欧洲委员会2006年,由美国食品和药物管理局在2009年。

Atryn世袭抗凝血酶缺乏症患者中使用一个障碍,估计影响每5000个人中就有一个。抗凝血酶通常在血液中循环等离子体,结合某些因素参与,使其失去活性凝固(血栓形成的过程)。人们受到抗凝血酶缺乏高危血栓事件,包括肺栓塞和深静脉血栓形成。Atryn作品类似抗凝血酶,因此作为一种有效的替代形式治疗对于遗传缺陷。最常见的副作用与Atryn包括有关头痛,出血在输液,过敏反应,恶心。

转基因动物生产Atryn设计山羊的基因组已经改变了人类抗凝血酶的分泌蛋白质的牛奶。使用DNA重组技术,科学家们能够把人类抗凝血酶的蛋白质编码区基因从一只山羊一段DNA乳腺基因指导基因产物的释放到牛奶。由此产生的重组基因,称为转基因,然后插入细胞生长在细胞培养在实验室。这使基因活性评价,生成包含转基因细胞的后续生产转基因动物。

为育种和转基因山羊群传播开发的吗克隆技术过程的基础上核移植——一个细胞的介绍核成一个蛋细胞已经阐明,因此不再拥有自己的核。核移植是由融合transgene-containing细胞生长在文化从女性卵细胞山羊。鸡蛋是受精,产生的胚胎被植入代孕母亲。第一代创始人山羊被繁殖引起女性“生产”山羊,它作为Atryn的主要来源。山羊Atryn群接受定期的测试活动中人类的抗凝血酶基因;这些山羊水平最高的基因活性,因此抗凝血酶生产的最高数量是育种的选择。看到嫁接。