了解CRISPR技术以及它如何改变医学和社会



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几千年来,人类饲养马的方式和大自然一样循序渐进。但很快,它们就可以在实验室里与其他牲畜、植物甚至人类一起设计了,因为一项新技术使得编辑基因组几乎像使用文字处理器一样简单。

基因是由DNA组成的,DNA是由四种化学物质组成的长串,以它们的首字母A、G、C和t最为人所知。它们共同构成了地球上所有生命的基础。

这种新的基因组编辑技术比以前的任何技术都更快、更简单、更准确,它正在为生物学研究创造一种新的范式。它叫做CRISPR,是Clustered Regularly Interspaced short Palindromic Repeats的缩写。

下面是它的工作原理。科学家们在一种叫做Cas9的蛋白质上编写了一个带有目标基因地址的引导RNA。引导RNA引导Cas9蛋白在正确的位置精确切割DNA链,就像分子手术刀一样。一段新的DNA片段被添加到细胞中,并被编辑成原始的DNA序列,现在它包含了两个序列的特征。

生物化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)是CRISPR技术的共同发现者之一。

詹妮弗·杜德纳:这将使许多过去不可能做到的科学得以实现。

CRISPR技术是非常精确的它可以把DNA编辑到一个字母,而且可以同时进行多次编辑。以前可能需要几个世纪才能完成的基因组变化现在可以在很短的时间内完成。

这项改变游戏规则的技术是整个科学史上最强大的技术之一,也许可以与原子分裂相媲美。但就像这一历史性事件一样,简单、廉价、方便的基因组编辑技术的发展也可能带来新的、发人深省的责任。

DOUDNA:我们作为科学家需要扮演的角色之一是真正传达这项技术的力量,以及我们如何负责任。我们对人类基因组的了解是否足以理解对发育中的胚胎进行改变所产生的影响?

事实上,人类基因组有超过2万个基因,其中很多我们根本不了解。杜德纳一直在发出警告。但她也对解决大问题的可能性感到兴奋。

DOUDNA:我认为大多数人会觉得,成年人的基因组编辑是——或者至少对某些应用来说——一种非常合适的技术。这可能类似于服用治疗癌症或其他疾病的药片。

我们能不能开始治疗以前无法治愈的疾病,比如镰状细胞性贫血或者囊性纤维化,并且用便宜的价格?

DOUDNA:我喜欢称之为民主化技术。

CRISPR革命已经在世界各地的实验室里发生了。无论是好是坏,地球上的每一个生命都将很快受到我们重新编程生命软件的能力的影响。